第168期2018年12月29日

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四歲男孩從祖母獲得幹細胞
治療血小板缺陷成體

有個四歲的男孩小塔倫,由於他的祖母而重獲新生。這個孩子不得不進行骨髓移植,他需要一個細胞供體。而他祖母的幹細胞,成了他的救命丹。這種情況可能很罕見,病人竟從祖母那裡得到細胞供應,並倖免於疾病。

塔倫在十個月大的時候,被診斷出患有格蘭茲曼(Glanzmann)血小板功能不全症,這種病使他嚴重流鼻血,而需要輸血。這是一種罕見的出血性疾病,由基因遺傳而來。患者的血小板有遺傳性的缺陷,因此即使血小板數目正常,血液也不會凝結。

塔倫鼻子嚴重出血,反復發作,伴有血液嘔吐,導致嚴重貧血。孩子必須定期接受血液和血小板輸血,才能止血。

但漸漸地,由於反覆輸血而產生同種抗體,小塔倫對血小板輸血不再有反應。

死馬當活馬醫,耳鼻喉科外科醫生被召來。試圖灼燒出血血管,但徒勞無功。接下來,諮詢了介入放射科醫師,並試圖栓塞出血血管,但也沒有任何效果。

唯一可用的治療方法是骨髓移植(BMT),用其他人正常的血小板替換孩子的血小板。

這是一種昂貴的治療選擇,需要幹細胞供體。

起初,塔倫接受父親的骨髓細胞輸入,因為兩者相匹配。他在Narayana Hrudayalaya接受了骨髓移植手術。不幸的是,塔倫的身體排斥輸入的細胞,因此沒有成功。「最後我們孤注一擲,在其他家庭成員中搜尋供體,令我們驚訝的是,我們發現祖母完全匹配,」血液學顧問兼BMTU負責人Sharat Damodar博士說。

孩子接受了第二次移植手術,使用祖母的幹細胞,而且成功嫁接。移植後血液檢查證實,100%血細胞來自祖母,血小板功能檢查證實,血小板功能正常。

幹細胞有兩種,一為成體幹細胞,一為胚胎幹細胞。後者將來會發展成為人,所以不能被當作醫學材料使用,不合乎倫理。前者來自成熟的成體,不但可以成功地拯救別的生命,也不會傷及自體生命,值得推廣。

文章來源:RSCI
作者:BANGALORE

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