第182期2020年02月17日
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成體幹細胞成功治療
青少年骨髓單核細胞白血病

謎題破解,成體幹細胞來救援

(2016年1月)有時候,不了解是最困難的部分。自從德文·韋弗(Devon Weaver)出生進入世界以來,就有一些不對勁。他的媽媽和爸爸知道這一點,這真是一個痛苦的謎。

「所有嬰兒出生後,體重都會減輕一點,」德文的母親Sunshine說,「但德文在出生後的前兩週內,體重下降了六磅,然後就不再長大了。他就是那樣小小的,而且持續了好幾年。他四歲時的骨質密度,只有兩歲小孩的密度。一些醫生只是哄我們不要擔憂,而其他醫生則找不到原因。這真令人沮喪。」

當其他孩子走路、說話並學會做很多事情,諸如騎自行車之類的時候,德文卻還必須掙扎半天才能坐起身來,要努力不靠餵食管吃飯,並望塵莫及地做著我們期望孩子做的其他事情。

終於,在八歲時確診:少年骨髓單核細胞白血病,也稱為JMML。診斷的消息帶來一陣混亂。儘管知道德文遭受苦難的原因,讓我感到欣慰,但事實證明,患有JMML的兒童,長期存活率僅為5-10%,這是一個冷酷的事實。

「德文患有高風險白血病,」德文的醫生之一,亞利桑那大學的血液和骨髓移植計劃主任艾曼紐爾·卡薩尼斯博士(Dr. Emmanuel Katsanis)回憶說:「這是一種白血病,(僅)通過化學療法很難緩解。直到最近,這些患者的存活機率很小。」

德文的生存機會:成體幹細胞

在等待已久的診斷得到證實後,德文和他的父母將注意力轉移到一個被告知將使德文獲得新生命的機會:成體幹細胞移植。通常,成體幹細胞可以來自出生時保留「庫存」的臍帶血,也可以來自最有可能具有正確血型匹配的家庭成員的骨髓。但是由於遺傳異常,家庭成員被取消了捐血者的資格,而韋弗家族將不得不依靠遍布全球的血液和骨髓捐獻者網絡。

令人難以置信的是,一次電子搜索顯示,一名來自德國30歲男子的捐血,與德文的血液和組織類型相匹配,完美的「10對10」。

「所以這是一個我們從未見過的傢伙,他不知道我們是誰,而突然間,他成了我們為德文祈禱的答案,」Sunshine回憶道。「那時候,整個事件突然變得非常令人興奮,我們準備好德文進行成體幹細胞移植。」

一旦從德國的供體採集了成體幹細胞,並運送到亞利桑那州的圖森,德文就開始採取積極的化療方案,以消除他患病的白血病細胞。健康的成體幹細胞通過注射器注射,然後屏氣凝神的時刻來到,大家都在看新細胞是否可以正確「嫁接」到德文及其系統中。

Sunshine知道可能會有併發症,例如稱為「移植物抗宿主病」(GVHD)的疾病。實際上,希望至少有一些GVHD,這表明成體幹細胞移植正在起作用,並且正在建立新的免疫系統。

「德文具有最嚴重的GVHD形式,」Katsanis博士說:「持續了一段時間。這對一個人來說是很難熬的。」雖然這可能是德文在身體上最困難的時期,但這是一個化了妝的祝福。「他這麼長時間患有嚴重的移植物抗宿主病,這可能表示對他的治癒起了作用。」

成體幹細胞移植兩年後,德文繼續進步。一根餵食管已被移走,他可以自己吃飯了。他更有精力,說話不斷改善,他走出輪椅,越來越多,到處走來走去。德文·韋弗(Devon Weaver)即將擁有美好的人生。

「成體幹細胞移植是德文生存的唯一途徑,」Sunshine說。「德文的希望是,他將能夠做任何他想做的事。若他想參加奧運會,成為賽車手,成為超級英雄,都行,目標就是讓他擁有自己想要的生活,無論可能是什麼。」

萬分感謝成體幹細胞!

編按:成體幹細胞的療效卓著,備受肯定,值得發展研究。相對地,胚胎幹細胞因為涉及倫理問題,會犧牲一條寶貴的生命,並不推崇。此外,我們鼓勵即將臨盆的准媽媽,慎重考慮儲存孩子的臍帶血,為孩子將來不可預期疾病的療癒預做準備。

文章來源:Stemcellresearchfacts

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